在第6段中补充了背景信息，在第8段中补充了首席执行官的引语，在第10段中补充了分析师的评论

Christy Santhosh/Sahil Pandey

路透7月27日 - 美国食品药品监督管理局（FDA）的评审人员 对Capricor Therapeutics公司针对 杜氏肌营养不良相关心脏病所研发的 CAPR.O 细胞疗法的有效性数据 提出质疑，导致该公司股价在早盘交易中暴跌65%。

周一发布的简报文件提到了实验性疗法德拉米奥塞尔（deramiocel）的有效性及其风险收益状况，这些内容将在周三举行的FDA外部顾问会议上进行讨论。

“与我们最初的预期相比，简报文件引发了更多担忧，这使得卡普里科尔在周三面临艰难处境，”坎托尔（Cantor）分析师克卢斯卡（Kristen Kluska）表示。

该机构工作人员指出，Capricor在该疗法晚期临床试验结束后更改了主要结果的衡量方式，将上肢功能表现计算为百分比变化，而非最初计划中对42分制测试分数的分析。

评审人员在简报文件中指出，心脏功能的测量方法也发生了变化，从监测每次心跳时心脏泵血量的百分比变化，改为对患者结果进行排名。

“FDA认为，将原始变化值转换为百分比变化值，再转换回原始变化值的做法在科学上缺乏依据，因为这增加了复杂性并降低了准确性，”该机构工作人员在简报文件中表示。

去年，美国食品药品监督管理局曾 以该疗法未达到疗效要求为由，拒绝批准该疗法，并要求提供补充数据。

Capricor公司表示，其于2025年9月提交了更新后的分析方案，但在最终确定并于11月锁定新版本并提交前，未收到FDA的反馈意见。

FDA工作人员指出，该11月修订版在提交上市申请前并未提交给该机构进行审查。

“他们决定以这种方式审查和分析数据，让我们感到非常震惊。这恰恰说明，只要采用错误的统计分析方案，任何临床试验数据都会显得相当阴暗模糊，”Capricor首席执行官马尔班（Linda Marbán）表示。

评审人员还质疑试验人群是否患有杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心肌病，并指出患者在试验开始时平均心泵功能正常。

目前尚无任何经美国食品药品监督管理局（FDA）批准的、专门针对杜氏肌营养不良相关心肌病（DMD-associated cardiomyopathy）的疗法，而这种心脏病通常随着疾病进展而出现。