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Nancy Lapid
路透7月30日 - 亲爱的《健康快讯》读者们，大家好！今天我们重点介绍一项细胞疗法研究，这定会让杜氏肌营养不良症患者的支持者们倍感欣喜——多年来，这些患者一直在为争取新的治疗方法而奋斗。此外，我们还报道了一种可帮助晚期膀胱癌患者保留膀胱功能的药物，以及一种监测帕金森病药物血药浓度的新型改进方法。
药物可延缓杜氏肌营养不良症的进展
根据一项晚期临床试验的数据，Capricor Therapeutics公司（CAPR.O）正在研发的一种实验性细胞疗法，似乎能够维持杜氏肌营养不良症年轻患者的心脏和肌肉功能。
这一结果对于主要影响男童的该疾病而言，可能是一项重要的进展。
研究人员表示，这些数据标志着首次有治疗方法被证实不仅能减缓或阻止上肢功能的丧失，还能延缓杜氏肌营养不良症患儿及年轻男性患者心力衰竭的进展。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，会导致全身肌肉逐渐萎缩，而心力衰竭往往会导致患者过早死亡。
该疾病由X染色体上的突变引起。
该疗法“德拉米奥塞尔”（deramiocel）由健康捐赠者心脏中的细胞制成，这些细胞原本用于心脏移植但因故无法用于该目的。
在该项晚期临床试验中，106名年龄在10至22岁之间、病情已达晚期的受试者，在一年内每三个月通过静脉注射接受德拉米奥塞尔或安慰剂治疗。
研究人员在《柳叶刀》（(link)）上报告称，该疗法使骨骼肌萎缩速度减缓了54%，心脏功能障碍进展速度减缓了91%。
“如果年轻人能保持上肢功能，将有助于维持他们进行正常活动的能力，例如自己进食。对心脏的益处则可能降低死亡率，”该研究的共同作者、加州大学戴维斯分校健康中心的麦克唐纳（Craig McDonald）博士在一份声明中表示。
部分患者的心脏功能甚至出现了轻微改善。
研究人员此前曾发现，输注所谓的“心球体来源细胞”可在心脏病发作后再生受损的心肌。随后，他们发现这些细胞会分泌RNA分子包，有助于修复人体组织。
研究人员表示，他们计划继续研究德拉米奥塞尔（deramiocel）的治疗效果，包括它是否可用于治疗其他疾病。
该研究负责人、西达斯-西奈健康科学大学的马尔班（Eduardo Marbán）博士（其妻子是Capricor公司的首席执行官）表示，这项III期研究是首个“证明细胞疗法对遗传性疾病或任何类型心脏病均有效的”研究。
免疫疗法可避免因癌症切除膀胱
在一项晚期临床试验中，一种新型免疫疗法帮助许多患有侵袭性膀胱癌的患者避免了膀胱切除手术。
据《柳叶刀·肿瘤学》（(link)）刊载的研究报告显示，该疗法使许多患者在两年多时间内未出现癌症复发，且主要引起轻微的副作用。
参与研究的115名患者均患有高危膀胱癌，尽管接受了卡介苗（BCG）的标准治疗，但癌症仍复发。与通常的下一步措施——膀胱切除手术不同，患者接受了由CG Oncology公司研发的克雷托斯蒂莫根·格雷纳德诺雷普韦克（cretostimogene grenadenorepvec）治疗。
研究人员发现，两年后，81%的患者无需接受膀胱切除手术。
研究人员表示，该疗法使75%的患者达到了完全缓解（即未检测到癌症迹象），其中约60%的完全缓解状态持续时间超过两年。
“避免切除膀胱对日常生活有着深远的影响。看到患者在保留膀胱的同时多年保持无癌状态，这正是我们一直希望实现的结果，”该研究负责人、亚利桑那州斯科茨代尔市梅奥诊所的泰森（Mark Tyson）博士在一份声明中表示。
其中一名患者在完成治疗后，癌症已超过四年未复发。
“对患者而言，这不仅仅是为了治疗癌症，更是为了维护生活质量，”泰森说道。
可穿戴贴片有助于微调帕金森病药物剂量
最新数据显示，一种通过汗液中的化学物质持续监测帕金森病药物浓度的指尖贴片，有望显著改善患者的生活质量。
开出正确剂量的左旋多巴——这种治疗帕金森病所致运动控制丧失的“金标准”药物——非常具有挑战性。剂量过低会导致患者无法活动，而剂量过高则会引发严重且无法控制的抽搐。
目前医生主要依靠患者的用药日记来调整剂量，但这种方法不够精确。
正如研究团队在《美国国家科学院院刊》（PNAS (link)）上所报道的，指尖的汗腺密度很高，而该贴片中含有一种吸湿凝胶，它像一块“汗水海绵”一样，能将汗液从毛孔中吸出。
当患者汗液中的左旋多巴与贴片中嵌入的酶接触时，会引发化学反应，进而产生可测量的微弱电压。该电压可作为患者左旋多巴浓度的指标：电压越低表示浓度越低，电压越高则表示浓度越高。
在涉及健康志愿者和帕金森病患者的临床测试中，该贴片对左旋多巴浓度的监测精度与标准实验室血液检测相当，而后者通常需要数天才能出结果。
研究人员表示，这项技术为闭环系统奠定了基础——在该系统中，左旋多巴监测贴片可与输药泵通信，在身体需要时自动精准输送药物。