XellSmart专有的现货型iPSC衍生细胞疗法XS411获得美国FDA快速通道资格，标志着其全球临床开发的重要里程碑。
2026年7月28日，XellSmart宣布，其自主研发的针对帕金森病（全球第二大神经退行性疾病）的同种异体、现货型、可注射iPSC衍生细胞疗法候选产品XS411，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格。这一监管认定彰显了美国卫生监管机构对XS411临床价值及其解决帕金森病治疗中重大未满足临床需求潜力的认可，是其全球临床开发和未来市场准入的关键里程碑。
快速通道资格加速临床开发
快速通道资格是为治疗严重疾病且存在未满足临床需求的研究性药物设立的加速审评通道。获得该资格后，XS411在其美国开发和商业化全过程中可获得一系列监管优惠。
首先，团队可在药物开发全过程中与FDA审评员进行定期、深入的讨论，以优化临床试验设计并调整研发策略。其次，XS411有资格进行滚动式生物制品许可申请，可大幅缩短监管审评时间。第三，XS411在达到指定临床终点后，可获得FDA优先审评资格，进一步加快其在美国的市场批准。这些监管优势将共同加速XS411在美国市场的临床推进、监管审评和商业上市。
此次快速通道资格的取得，建立在XS411自2025年以来稳健的临床进展基础之上——该产品于2025年1月获得FDA的IND批准并获多项豁免。新获得的快速通道资格进一步验证了XS411解决全球帕金森病患者未满足医疗需求的治疗潜力。
临床进展：XS411完成多中心II期试验全部入组
2026年7月，XellSmart宣布XS411治疗帕金森病的多中心II期注册性试验已完成全部患者入组。该试验采用全球公认的PROBE设计（前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估），将比传统的单臂开放标签研究提供更有力的临床证据。该试验设计既满足了细胞疗法严格的临床实施要求，又通过随机化和盲法终点评估减少了研究偏倚，提高了整体试验严谨性。这种优化设计更有可能产生扎实、可信的有效性数据，以支持该项目的后续III期注册性开发和批准。
II期推进建立在XS411令人鼓舞的I期结果之上。累积的长期随访数据显示，该细胞疗法产品具有良好的安全性和耐受性。移植后，受试者在OFF期的MDS-UPDRS第三部分运动评分方面取得了统计学显著改善，ON期持续时间延长，生活质量指标较基线有所提升。分子影像学证实，移植细胞成功植入、存活并在脑实质内分化，获得了合成和分泌多巴胺神经递质的功能能力。
截至目前，XellSmart已获得多个注册性临床试验的IND批准。该公司在开发用于治疗帕金森病和肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）等神经系统疾病的iPSC衍生细胞疗法方面处于全球领先地位。随着注册性项目的稳步推进，这款有望同时缓解症状和改善疾病进程的细胞疗法，将为全球超过1000万帕金森病患者带来创新治疗选择。
责任编辑：张俊 SF065