路透8月14日 - Capricor Therapeutics（CAPR.O）的股价在周五盘前交易中翻了一倍多，此前该公司表示，美国卫生监管机构愿意审查其用于治疗杜氏肌营养不良症的试验性新药的相关新数据。

上个月，美国食品药品监督管理局（FDA）咨询委员会以9票对3票的投票结果，对 (link) 的药物德拉米奥塞尔（deramiocel）的有效性数据投下反对票，导致该公司股价暴跌。

该委员会的投票结果与FDA工作人员的担忧一致 (link)，即Capricor公司更改了临床试验主要终点指标的衡量方式；鉴于入组患者基线时的心脏功能正常，工作人员还质疑这些患者是否真的患有杜氏肌营养不良相关的心肌病。

Capricor首席执行官琳达·马班（Linda Marban）周四晚间表示，该公司将提交一份修订申请，其中包含新的24个月数据，重点关注上肢肌肉功能的改善——这也是其晚期临床试验 (link) 的主要目标。

与备受争议的心脏获益相比，部分评审小组成员对该疗法在手臂和手部功能方面的数据持更积极的态度。

马班表示，FDA已表示愿意审查这些新信息，并在收到数据后推迟其决定截止日期。此前预计该机构将于8月22日作出决定。

“我们正在继续与FDA密切合作，探讨可能的下一步方案，”马班表示，并补充说该研究的主要肌肉功能结果在“统计学和临床意义上均具有显著性”。

Capricor股价在开盘前飙升118%至9.18美元，尽管仍较上月遭遇FDA挫折前的19.70美元大幅下跌。

负责监管FDA的美国卫生与公众服务部尚未立即回应路透关于修订后申请及潜在新审查时间表的置评请求。

坎托尔证券分析师克卢斯卡（Kristen Kluska）将FDA愿意审查新的肌肉数据称为“潜在的积极惊喜”，并指出如果该机构已决定不予批准，则几乎没有理由延长截止日期。

Capricor公司截至6月底持有2.379亿美元现金，该公司表示，在等待监管明确性期间，正控制其商业上市的支出。