8月19日，默沙东与Moderna宣布，双方共同开发的个性化mRNA癌症疫苗intismeran autogene（V940 / mRNA-4157），在一项纳入1137名高风险黑色素瘤患者的III期临床试验中，取得了积极的阳性结果。
该临床试验将受试者分为两组，一组接受intismeran autogene联合帕博利珠单抗治疗，另一组仅接受帕博利珠单抗单药治疗。
结果成功达到了无复发生存期（RFS）这一主要终点，以及无远处转移生存期（DMFS）这一关键次要终点。
研究继续推进，后续将完成总生存期（OS）终点的分析。
intismeran autogene是为每位患者定制的个体化疗法，通过递送mRNA指令引导免疫系统识别并攻击患者肿瘤上多达34种不同的新抗原靶点。
值得一提的是，这款个性化mRNA癌症疫苗的核心研发环节有AI技术深度参与。根据Moderna此前的介绍，这套技术依托一系列集成AI算法，读取患者肿瘤和血液样本的测序数据，分析其中的基因突变，进而预测哪些突变产生的“新抗原”最有可能激发人体免疫反应，最终从中筛选出最多34个新抗原，再根据这些靶点为该患者单独设计和生产专属mRNA药物。
Moderna首席执行官Stéphane Bancel将此次结果称为“mRNA科学的非凡里程碑”。两家公司计划随即与监管机构就上市许可申请展开沟通，该产品最快有望于2027年获批上市，详细数据将在近期的国际医学会议上公布。
默沙东研究实验室总裁Dean Li博士在公告中表示：“本次研究结果进一步印证了个性化癌症治疗方案的潜力。我们认为，个体化新抗原疗法有望重新定义已完全切除的IIB-IV期黑色素瘤患者的临床治疗模式。”
对于本次Ⅲ期结果的含金量，多家机构给予中立评价。
花旗分析师表示，若无复发生存期的风险比（HR）达到统计学显著且≤0.72，即可视为“积极结果”；若HR≤0.65，则代表“明确的成功”。风险比为0.65意味着，与帕博利珠单抗联合安慰剂相比，该试验性联合方案可将患者的复发风险降低35%。
在早前的临床研究中，该疫苗的5年无复发生存期风险比为0.51。但花旗分析师同时指出，由于Ⅲ期研究的患者人群覆盖更广，且患者在定制化的该疫苗制备完成前就存在复发可能，预计本次Ⅲ期数据的风险比会相较该数值出现一定程度的“收窄”。
与此同时，杰富瑞分析师上月也发表观点，认为无复发生存期风险比处于0.5-0.8区间“就具备临床价值”；本次阳性结果也有望为该疫苗在多种实体瘤中开展的其他Ⅱ、Ⅲ期试验形成利好支撑。
这并非这款疫苗首次尝试向监管部门申报上市。Moderna曾于2024年为这款癌症疫苗申请加速批准，但遭到美国FDA拒绝，此次积极结果或对其获批有所助力。此外，Moderna旗下全球首款mRNA流感疫苗刚获FDA批准上市。
作为mRNA领域的先锋企业，Moderna近年的战略是推动产品管线多元化布局，跳出传染病单一赛道，将更多研发重心转向肿瘤管线，因此投资者一直在等待后期临床数据验证这一战略。
本周三，投资者似乎等到了验证这一战略的关键证据。
阳性结果公布后，Moderna股价飙升至多年高点。常规交易收盘时，其股价大涨177%，报每股174.38美元。
受此利好影响，8月20日早盘，A股、港股创新药、疫苗板块大幅高开，莱美药业、沃森生物、康希诺、键凯科技、悦康药业、双鹭药业、百克生物等一字涨停，智飞生物、石药创新、康泰生物等涨超10%。
分析师表示，这一试验结果对Moderna的增长轨迹，以及“重新唤起股东对公司的投资兴趣”至关重要。在凭借新冠疫苗斩获数十亿美元收入后，Moderna一直面临疫苗市场持续萎缩的经营压力。
尽管默沙东与Moderna尚未公布向FDA提交上市申请的时间线，但分析师指出，本次顶线结果验证了该mRNA技术平台的可行性；目前该平台还在针对肺癌、膀胱癌、肾癌等多种癌种开展临床研究。
市场反应说明Moderna已经“开始在其他瘤种赛道上获得大量估值溢价”，但他同时提醒，本次Ⅲ期结果更大程度上只是“提升了其他癌种试验的成功概率”，并非直接验证了该平台在其他癌种中的疗效。
Moderna预计将在即将召开的医学会议上公布黑色素瘤试验的完整数据集，今年年底前或还将披露肾细胞癌的中期试验结果。
分析师还认为，目前仍有诸多核心问题待解。“随着时间推移，市场将逐步厘清：这只股票的合理估值区间是多少？非小细胞肺癌管线的风险释放程度如何？该管线对应的价值该如何测算？肾细胞癌管线的风险又释放了多少？对应价值几何？这才是Moderna未来要面对的核心基本面问题。”他表示。
花旗分析师也在报告中写道，Moderna的研发管线“整体仍处于需要数据验证的阶段”。他们认为，“更广泛的落地执行与商业化疑问仍待解答”。
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